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      突破!英國(guó)科學(xué)家將“基因魔剪”首次直接用于人體試驗(yàn)

      發(fā)布時(shí)間:2020-03-09 14:11:26  |  來(lái)源:科技日?qǐng)?bào)  

      科技日?qǐng)?bào)北京3月8日電 (記者劉霞)一名遺傳失明癥患者成為接受CRISPR-Cas9基因療法直接人體試驗(yàn)的第一人。據(jù)英國(guó)《自然》網(wǎng)站近日?qǐng)?bào)道,科學(xué)家首次開(kāi)展臨床試驗(yàn),將CRISPR-Cas9基因療法直接用于人體,治療遺傳性眼病——萊伯氏先天性黑蒙癥(LCA10)。他們表示,此試驗(yàn)旨在測(cè)試該基因編輯技術(shù)移除導(dǎo)致LCA10的基因突變的能力,具有里程碑意義。

      LCA10是導(dǎo)致兒童失明的主要原因,目前尚無(wú)治療方法。CRISPR-Cas9有“基因魔剪”之稱(chēng),在最新試驗(yàn)中,這種基因編輯系統(tǒng)的組件將被編碼于病毒基因組中,然后直接注入患者眼睛的近光感受器細(xì)胞內(nèi)。而此前科學(xué)家治療眼疾時(shí),會(huì)首先從患者體內(nèi)移除細(xì)胞的基因組,然后利用CRISPR-Cas9編輯基因組,再將編輯好的細(xì)胞注回患者體內(nèi)。

      最新實(shí)驗(yàn)名為“光明”(BRILLIANCE),由美國(guó)俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)遺傳性視網(wǎng)膜疾病專(zhuān)家馬克·彭勒斯與美國(guó)Editas Medicine公司等攜手開(kāi)展,研究人員希望該技術(shù)能刪除引發(fā)LCA10的CEP290基因中的一個(gè)突變。

      賓夕法尼亞大學(xué)視網(wǎng)膜疾病研究專(zhuān)家阿圖爾·西德西延表示,傳統(tǒng)基因療法使用病毒將突變基因的健康副本插入受影響的細(xì)胞內(nèi),但CEP290太大,無(wú)法將整個(gè)基因放入病毒基因組內(nèi)。而且,盡管CEP290中的突變使視網(wǎng)膜內(nèi)光感受器的光敏細(xì)胞失效,但這些細(xì)胞在LCA10患者眼睛內(nèi)仍然存在且存活。

      彭勒斯說(shuō):“我們希望CRISPR-Cas9可以重新激活這些細(xì)胞,改善患者視力。”

      當(dāng)然,這并非基因編輯技術(shù)首次被用于人體試驗(yàn)。此前,鋅指核酸酶已被直接用于人體臨床試驗(yàn)——一家美國(guó)公司用一種以鋅指為基礎(chǔ)的療法來(lái)治療亨特綜合征。在試驗(yàn)中,研究人員將一個(gè)受影響基因的健康拷貝插入肝細(xì)胞基因組的特定位置,雖然該療法看起來(lái)安全,但初期結(jié)果表明,它可能對(duì)緩解亨特綜合征癥狀無(wú)濟(jì)于事。

      加州大學(xué)伯克利分校基因組編輯研究人員費(fèi)奧多爾·烏諾夫表示,與在培養(yǎng)皿中治療細(xì)胞相比,在體內(nèi)直接使用CRISPR-Cas9是一個(gè)重大飛躍,但技術(shù)挑戰(zhàn)和安全隱患也更大。

      總編輯圈點(diǎn)

      CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)憑借其高效、易用的優(yōu)勢(shì),迅速風(fēng)靡全球生物學(xué)實(shí)驗(yàn)室,無(wú)數(shù)科學(xué)家已把它當(dāng)成手頭的得力工具。無(wú)論是生物制藥,還是醫(yī)療領(lǐng)域,抑或是農(nóng)牧業(yè),都有它的用武之地。可以說(shuō),讓CRISPR-Cas9服務(wù)于人類(lèi)福祉,是它最好的歸宿。但作為一種新興技術(shù),CRISPR-Cas9的應(yīng)用時(shí)間并不太長(zhǎng)。它在應(yīng)用過(guò)程中可能會(huì)涉及安全風(fēng)險(xiǎn)和倫理問(wèn)題,這些都必須重視。

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